2020年8月26日,国家医药产品管理局批准普乐沙注射液联合G-CSF动员造血干细胞进入多发性骨髓瘤患者外周血,完成HSC采集和自体移植。Plerixafor最早在欧美获得批准,与G-CSF联合用于动员接受自体造血干细胞移植的非霍奇金淋巴瘤和MM患者的造血干细胞。随后,在包括北京大学肿瘤医院在内的中国16个中心针对需要ASCT的NHL患者进行了一项随机对照III期临床试验。它于2018年底在中国获得批准,用于初始适应症为联合G-CSF的NHL患者的造血干细胞动员。
ⅲ期临床试验证实了plerixafor动员的有效性
一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验纳入了美国、加拿大和德国40个中心的302例需要ASCT治疗的MM患者,按照1:1随机分为治疗组和对照组。治疗组接受复方镨联合粒细胞集落刺激因子动员造血干细胞,对照组接受安慰剂加粒细胞集落刺激因子。试验的主要终点是在单采≤2天内采集≥6×106/kgCD34+细胞的患者比例。
图1全球三期临床试验-研究设计
结果显示,71.6%的患者在单采后2天内通过联合G-CSF动员≥6×106/kg CD34+细胞,明显优于安慰剂组,且目标最低。与安慰剂组相比,plerixafor组显著提高了动员疗效。本次三期临床试验的结论证实,Plazafox联合G-CSF能有效提高MM患者的动员效率,增加达到动员标准且高质量动员的患者比例,耐受性好。
表1动员和干细胞收集阶段治疗相关发生率≥5%的常见不良事件