如果肺动脉高压得不到有效治疗，患者的平均生存期只有2.8年。

患者平均每年花费2 ~ 20万元，而西地那非相对便宜。

FDA已经批准西地那非用于治疗成人肺动脉高压，但不适用于儿童，因为可能有更高的死亡风险。

中国还没有批准。在临床试验投入大、预期利润不确定的情况下，药企申报动机不大。

随着现实世界研究的兴起，这一困境可能会得到解决。例如，通过分析真实的医疗流程，我们可以获得支持批准决定的证据。

2005年，美国食品和药物管理局批准了西地那非治疗肺动脉高压的适应症。两者在产品名称、片剂颜色、剂量、服用频率、辅料成分等方面存在差异。

根据FDA针对的人群，只针对成年人，不针对儿童。根据FDA官网披露的通知，一项长期儿科临床试验显示，服用高剂量Revatio的儿童死亡风险高于服用低剂量Revatio的儿童，低剂量Revatio不能有效提高运动能力。

目前，2011年只有欧洲美国食品药品监督管理局批准西地那非用于1-17岁肺动脉高压儿童。

然而，远在中国，也有很多像潇雅这样的小病人。因为买不起昂贵的特效药，西地那非成了他们的“救命药”。

西地那非已经成为我国PAH的一线治疗药物，甚至这一点在《中国肺动脉高压诊疗指南2018》中也有明确记载。在药品说明书中，肺动脉高压出现在“超规格适应症”一栏，这也给了医生临床使用的机会。

伟哥进入医保有哪些困难？

肺动脉高压药物纳入医保已呼吁多年。

一位肺动脉高压患者的家属曾经从成都步行到拉萨。为推动肺动脉高压药物纳入医保，邀请路人签名。9月20日，一名天津市民在人民网领导留言板上投诉波生坦未领取医保。

在地方一级进行了一些开创性的探索。早在2012年，青岛、沈阳就将治疗肺动脉高压的一定品种药物纳入医保支付范围，患者每月自付费用由慈善救助后的近4000元进一步降低至1200元左右。

2018年8月，国内首个仿制药安立森坦片获批上市。目前已有5个省份将其纳入医保报销目录。据了解，如果患者正常用药，通过“买三送三”的慈善救助，患者每月费用将在1200元至2400元之间，比服用原药费用低三分之二左右。

此外，2018年12月，内蒙古自治区医保局正式将肺动脉高压列入基本医疗保险门诊特殊慢性病覆盖范围。包括波生坦片、安立森坦片、曲前列素注射液和吸入用伊洛前列素溶液在内的药物每年将为患者节省近4万元。

在国家层面，在上个月公布的2019年国家医保谈判药品目录中，纳入了4种治疗肺动脉高压的药物，包括Ecotron的波生坦片、马克西滕坦片和塞来帕格片，以及默克和拜耳联合研发的Leo Sigung片。

但是没有相对便宜的西地那非。某三甲医院心血管科医生认为应该支持伟哥纳入医保。"伟哥已广泛应用于肺动脉高压的临床治疗."

但最大的障碍是西地那非在中国尚未被批准用于肺动脉高压。

增加新的适应症相当于重新申报新药，需要临床研究和批准。一是时间至少3 ~ 4年，二是成本至少几千万元。再加上这种“少数民族病”的发病率，临床试验非常困难。

简文军在国内未发现辉瑞公司申请西地那非肺动脉高压适应症的记录，而当地仿制药公司雅邦爱普生制药有限公司今年申请并完成了枸橼酸西地那非片在健康人群中的生物等效性研究，其适应症为治疗成人肺动脉高压，以提高运动能力，延缓病情恶化。

据《南方周末》报道，在我国，肺动脉高压并未纳入西地那非等伟哥类药物的适应症，其背后的原因复杂。一位知情医生透露，2005年西地那非在美国上市后，研发这种药物的跨国制药公司就萌生了将这种药物在中国市场上市的想法，但当时中国医学界对这种特殊的心血管疾病并不太了解。此外，为增加适应症，应按照《药品注册管理办法》和相关技术指导原则进行药学和临床研究，并经国家美国食品药品监督管理局批准。由于临床试验投入大，肺动脉高压发生率低，在预期利润不确定的情况下，制药公司没有动力。

随着现实世界研究的兴起，这一困境可能会得到解决。

今年5月，药物评价中心发布了《真实世界证据支持药物R&D的基本考虑》，提出通过分析真实世界数据获得的证据可以以多种形式支持药物R&D，包括上市前临床R&D和上市后再评价。以治疗罕见病的药物为例，临床试验中的问题一方面是病例稀少、招募困难，另一方面是对照组的选择，因为罕见病的可选治疗方法通常没有或很少。真实世界的数据可以作为实验的外部控制。

吴玉婷|作者

作者:谭卓|。

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