作者|市界曾佳怡

编辑|东东

现实版《我不是药神》再次上演，特效药“脊髓性肌萎缩症”这种罕见病被称为“孤儿药”，因其在国内的高定价而备受各方关注。

据《中国经营报》报道，一群患有罕见疾病脊髓性肌萎缩症的儿童备受关注。其中，治疗这些儿童的特效药诺卡因钠注射液需要“每支70万元”，而该药在澳大利亚的价格为“41澳元”，折合人民币约164元。

值得一提的是，有些孩子一年需要注射不止一次。根据媒体公开报道的一个案例，一年需要注射6针诺卡酮钠注射液。

此外，据红星新闻最新报道，国家医保局一名工作人员回应称，诺西那松钠注射液的价格是由药企自己定价的，因此该药的价格因国而异。此外，除了药物的原材料和研发成本，制药公司也会考虑利润问题。此外，该药目前长期被市场垄断，价格始终居高不下。

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性、进行性罕见疾病，影响患者的行走、进食甚至呼吸能力。SMA可导致虚弱和死亡，每万名新生儿中就有一人患有SMA，SMA也是导致婴儿死亡的重要遗传因素。过去，形状记忆合金患者没有治疗选择。

2016年12月，美国制药公司博健公司的诺西那生钠注射液在美国首次获批，成为全球首个SMA精准靶向治疗药物。目前，该药已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获批用于SMA治疗。

2019年2月22日，诺西纳钠注射液被国家医药产品管理局正式批准用于治疗5q型脊肌萎缩症，成为国内首个治疗脊肌萎缩症的药物。

5q SMA是这种疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。事实上，这种药物的价格不仅在中国居高不下，即使在美国，也是普通人买不起的药物。

从价格上来看，美国的诺西钠注射液用量为12.5万美元。相比于每年需要反复注射的药物，诺华的子公司Zolgensma可以一次完成治疗，但Zolgensma的价格也被视为“天价”，高达210万美元，且该药仅在欧盟、美国和日本上市。

事实上，这种药物在澳大利亚的价格为“AUD 41”，因为注射诺西纳钠于2018年6月1日被澳大利亚政府纳入当地药品福利计划，用于治疗18岁以下脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型患者。

根据PBS的说法，患者需要为计划中的补贴药物支付一定的金额。从2020年1月1日起，大部分PBS药物患者只需支付41澳元，持有优惠卡的患者仅需支付6.60澳元，其余费用由澳大利亚政府支付。患者需要支付的金额将根据每年1月1日的消费价格指数进行调整。

目前，我国约有3000万SMA携带者，约有3万至5万SMA患者，其中80%为重度SMA-I或SMA-II，不包括尚未检查的潜在患者。

作为世界7000种罕见病之一，能有效治疗罕见病的药物不到5%。治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药”，因为治疗罕见病的药物适用人群少，市场需求少，研发成本高，很少有制药公司进行研发和生产，一旦研发成功，价格就会很贵。

据健康新闻报道，国外制药公司研发一种新药的平均成本约为8亿美元，资本化后的成本高达20亿美元，这只是研发普通新药的成本，孤儿药的成本会更高。

孤儿药本身不容易发展，孤儿药也不容易进入医保。

诺信生钠注射液自2019年在中国上市以来，已被纳入医保谈判议程。但由于谈判价格延迟，未进入医保目录，国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需要确保所有进入医保目录的药品都是可负担的。